Alerta Médico: Remédio para Autismo Aprovado por Trump Gera Polêmica e Preocupação

84.000 membros. Mandell e outros cientistas e médicos afirmam que o endosso de Trump, sem exigir grandes ensaios clínicos randomizados, coloca os médicos em uma situação difícil, enfrentando apelos emocionais de famílias, ao mesmo tempo em que carecem de dados, orientações ou confiança para prescrever o medicamento de forma responsável. A leucovorina é aprovada para tratar os efeitos colaterais da quimioterapia, mas pode ser prescrita off-label para sintomas de autismo. "Isso coloca os médicos em uma posição muito difícil, pois eles são solicitados a prescrever algo que não é baseado em evidências", disse a Dra. Shafali Jeste, especialista em autismo e chefe de pediatria da UCLA, que não prescreve leucovorina, apesar dos pedidos repetidos. Na sexta-feira, a Academia Americana de Pediatria afirmou que não recomenda leucovorina para uso rotineiro em crianças autistas. As taxas de autismo aumentaram para 1 em cada 31 crianças de 8 anos, conforme relatado pelos Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos EUA em abril. A busca pela causa raiz da condição e por tratamentos em potencial é algo que o Secretário de Saúde Robert F. Kennedy Jr. e Trump têm defendido. Apesar dos comentários amplos do comissário da FDA, sua agência propôs uma aprovação expandida mais restrita, ligada à deficiência cerebral de folato (CFD), uma condição genética que pode causar sintomas semelhantes ao autismo. Ela afeta aproximadamente uma em cada 1 milhão de crianças em todo o mundo. O argumento para um uso mais amplo se baseia em pequenos estudos que sugerem que muitas crianças autistas possuem autoanticorpos que impedem o folato - uma vitamina importante para a sinalização cerebral - de entrar no cérebro, causando uma deficiência semelhante à CFD. Estima-se que 75% das crianças autistas tenham esses autoanticorpos, mas sua significância não foi comprovada, disse o Dr. Karam Radwan, diretor do Programa de Distúrbios do Neurodesenvolvimento da Universidade de Chicago. Um porta-voz da Saúde e Serviços Humanos afirmou que a FDA baseou seu plano de atualização do rótulo da leucovorina para incluir CFD em uma análise de mais de 40 estudos de caso publicados entre 2009 e 2024. No geral, 85% dos pacientes experimentaram algum benefício, incluindo melhora da fala e das capacidades de comunicação. O HHS disse que a leucovorina poderia ser útil em crianças que possuem autoanticorpos contra o folato, mas admitiu que os dados são limitados e precisam ser replicados. Um porta-voz disse que os Institutos Nacionais de Saúde apoiarão pesquisas de acompanhamento sobre o impacto da leucovorina na CFD, bem como qualquer benefício potencial para indivíduos autistas. Estudos de vigilância pós-comercialização e segurança fazem parte do plano. Os pais interpretaram o anúncio da FDA como uma luz verde para o uso da leucovorina no autismo, compartilhando dicas de tratamento que levaram o Facebook a remover o site de Joyce. Ele foi reinstalado com regras que proíbem discussões sobre dosagem, apenas para ser removido novamente na semana passada por outras violações. Joyce começou a pesquisar o medicamento depois de assistir a um programa de notícias com um menino autista em tratamento que apresentou melhorias notáveis na fala. Ele encontrou apenas três estudos, todos do mesmo autor, que ele considerou confiáveis. Nenhum grande ensaio em crianças autistas comparando leucovorina a um placebo foi conduzido. Joyce revisou o histórico do medicamento em pacientes com câncer, onde a leucovorina tem sido associada à insônia, agitação e depressão. Em crianças, médicos e pais dizem que pode levar à hiperatividade, agressão e sensação de sobrecarga. O neurologista de Jose hesitou em prescrever leucovorina, mas o pediatra comportamental do menino, que ouviu falar do medicamento em uma conferência, estava disposto a fazê-lo. A equipe de cuidados da criança mediu as habilidades de linguagem antes do tratamento e quatro meses depois, disse Joyce. Ele está mais consciente do mundo ao seu redor e mais responsivo, disse Joyce. "Não está curando seu autismo, mas melhorou sua qualidade de vida. Estou convencido de que é real." Radwan, que oferece o medicamento em sua prática, disse que os médicos não entendem totalmente quem pode se beneficiar, em que medida e se é sustentável. "Até agora, o benefício é bastante modesto", disse ele. Os pais em algumas comunidades online estão pedindo cautela. Sophia Urwin, 33 anos, mãe solteira de Wellington, Nova Zelândia, cujo filho de quatro anos, não verbal, foi diagnosticado com autismo em 2022, está preocupada com pais desesperados recorrendo a versões de ácido folínico de venda livre. "É muito fácil se deixar levar pensando que algo é uma cura milagrosa quando você está patinando no gelo fino por tanto tempo", disse ela.